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大日本住友製薬は、ファブリー病治療剤「リプレガル点滴静注用３・５mg（一般名：アガルシダーゼアルファ・遺伝子組み換え）を新発売した。
ファブリー病は、細胞内ライソゾーム中の加水分解酵素であるα‐ガラクトシダーゼＡの活性が先天的に欠損あるいは低下している代謝異常症。同疾患では、本来分解されるべきスフィンゴ糖脂質（主としてセラミドトリヘキソシド・ＣＴＨ）が、様々な細胞や組織内に蓄積するため、脳・心臓・腎臓をはじめとする組織や臓器が障害を受けて機能が低下する。
リプレガルは、ファブリー病の酵素補充療法に用いるα‐ガラクトシダーゼ酵素製剤で、米国のShire Human Genetic Therapies社から導入したもの。２００１年８月にＥＵで初めて承認を取得、日本での承認は４０カ国目となる。
リプレガルの特性は、[1]遺伝子活性化技術を用いて、ヒト培養細胞から産生されたα‐ガラクトシダーゼ酵素製剤[2]２週間に１回、４０分間以上かけた点滴静注により、ファブリー病の原因物質であるＣＴＨの蓄積を軽減する[3]患者のＱＯＬを大きく損なう疼痛を軽減し、腎障害および心障害に対する進展抑制・改善効果が期待できる――など。
薬価は３・５mg１バイアル３５万７３０７円。
