【新製品】国内初のRNAi治療薬‐オンパットロを新発売 アルナイラムジャパン

2019年09月11日 (水)

オンパットロ

 アルナイラムジャパンは、トランスサイレチン(TTR)型家族性アミロイドポリニューロパチーに対する国内初のRNAi治療薬「オンパットロ点滴静注2mg/mL」(一般名:パチシランナトリウム)を新発売した。同社が国内で販売する最初の製品となる。

 TTR型家族性アミロイドポリニューロパチーは、TTR遺伝子変異が原因で生じる進行性の難治性疾患。TTR遺伝子変異によりTTR蛋白質由来のアミロイド線維が形成され、末梢神経や心臓など全身の臓器・組織に蓄積し、治療困難な神経障害や心機能障害、自律神経障害など多様な症状を引き起こす。

 RNAi治療薬は、遺伝子情報から蛋白質を産生するメッセンジャーRNA(mRNA)の働きを阻害するというものである。

 同剤は、TTR型家族性アミロイドポリニューロパチーの原因物質となるTTRを標的としたRNAi治療薬。「TTRmRNA」を阻害することで、TTR蛋白質が作られる前にその産生を阻害するように設計されている。

 アルナイラムは、少人数のMR体制で、大学病院や地域の基幹病院を中心にオンパットロの情報提供を行う方針。




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