日本新薬は1日、患者団体PPMD年次総会で治験責任医師が示したデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療に用いる核酸医薬品「ビルテプソ」の長期試験の中間解析結果を発表した。経時的に運動機能が低下する自然歴の対照群に比べて同剤投与群の運動機能は維持されていた。安全性についても重篤な有害事象はなく、治療を中止した患者はいなかった。
発表したのは、患者16人を対象に実施中の第II相オープンラベル継続投与試験の109週時点での中間解析結果。主要評価項目である床からの立ち上がり時間について、ベースラインからの平均変化量を比較したところ、同剤投与群では73週目に0.21秒、109週目に0.43秒となり、運動機能が維持されていたのに対し、自然歴の対照群はそれぞれ3.6秒、4.3秒となり、有意な差があった。
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