７月からDMDで探索試験
国立精神・神経医療研究センターと日本新薬は９日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした国産初のアンチセンス核酸医薬「NS‐065」の早期探索的臨床試験を、７月から医師主導でスタートさせると発表した。同センターが約10人の患者で核酸医薬の有効性、安全性を確認した上で、日本新薬が企業治験として第I相試験を手がけ、2018年の上市を目指す。
DMDは、ジストロフィン遺伝子異常により、筋細胞の膜を保護する蛋白質が失われる遺伝性筋疾患。蛋白質へ翻訳される領域（エクソン）の一部が欠け、mRNAがアミノ酸に翻訳される過程で、アミノ酸の読み枠にズレが生じて発症する。筋ジストロフィーの中で最も頻度が高く、２～５歳の男児3500人に１人の割合で発症するといわれているが、現在の治療法はステロイド等の対症療法に限られていた。
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