中外製薬は5月に、スイスのロシュから導入したダウン症候群治療薬「RG1662」の国内臨床試験を開始した。「RG1662」が持つGABAAα5レセプターアンタゴニストの新規作用機序により、薬物療法が存在しないダウン症者における知的能力の改善を目指し、国内で開発を進める方針。
ダウン症候群は、最も頻度の高い染色体異常症で、21番染色体が1本余分に多い3本持つことで発症し、新生児の650~1000人に1人の割合で発生する。先天性精神疾患などの様々な合併症のほか、身体的発達遅延や知的能力障害を伴うといわれる。
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