2月末日は、世界稀少・難治性疾患の日となっている。現在6000～7000の稀少疾患が存在するが、患者数が少なく難治性であることから、製薬企業が積極的に開発に乗り出すことはなく、上市された薬剤も1％程度に限られている。ここ数年で迅速承認や一定期間の市場独占権も付与されるようになり、オーファン指定品目は増加。海外に目を向ければ、稀少疾患に特化した製薬企業が巨額のM＆Aにより急成長を遂げている。
稀少疾患をめぐっては約17人に1人がなんらかの稀少疾患に罹患していると見られ、日本でも750万～1000万人の患者がいると推計されている。そんな中、稀少疾患に特化した製薬企業が世界市場の中で存在感を発揮しつつある。
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