オーガナイザー
塚本智仁（阪大院薬）
松本大亮（広大院医系科学）
CRISPR-Cas9システムによる遺伝子治療は、従来の遺伝子補充療法とは異なり、任意の遺伝子領域を直接正常な遺伝子に修復することから、恒久的な治療効果を示す。このことから、ゲノム編集による遺伝子治療は、先天性遺伝子疾患に対する革新的な治療法として注目を集めている。一方、ゲノム編集による遺伝子治療の実現に向けては、ゲノム編集効率、Cas9の制御方法、標的組織への送達法、特許の問題など、解決すべき様々な課題が残されている。
本シンポジウムでは、ゲノム編集治療の様々な課題を解決するため研究を取り組んでおられる5人の研究者に、基礎的なゲノム編集技術開発から治療応用を見据えた研究まで、最新の知見を幅広くご講演いただく。本シンポジウムによって、ゲノム編集治療の現状と今後解決すべき課題について議論することで、未来医療の実現に向けた新たなゲノム編集研究につなげることを目指す。
（塚本智仁）
