薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会は28日、アルナイラムジャパンの国内初のRNAi治療薬「オンパットロ点滴静注」（一般名：パチシランナトリウム）など8件の製造販売承認と一部変更承認を審議し、了承した。また、アステラス・アムジェン・バイオファーマのヒト抗PCSK9モノクローナル抗体製剤「レパーサ皮下注」（エボロクマブ〈遺伝子組み換え〉）の一部変更承認について報告を受けた。
審議品目
▽オンパットロ点滴静注2mg／mL（アルナイラムジャパン）：新有効成分のパチシランナトリウムを含有し、末梢神経障害など全身性臓器障害を引き起こす「トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー」を効能・効果とするRNAi治療薬。疾患原因となる蛋白質の産生を阻害するRNAi治療薬は国内初となる。
＊ 全文閲覧には 薬事日報 電子版 » への申込みが必要です。
