米アルナイラムの日本法人「アルナイラム・ジャパン」の中邑昌子社長は13日、都内で記者会見し、国内第1号製品として販売を開始したRNAi治療薬「オンパットロ点滴静注」について、「対象患者は希少疾患となるため、まずは患者を見つけることが最優先」と語った。現在開発中の急性肝性ポルフィリン症治療薬「ギボシラン」については、「米国と欧州では来年上半期に承認取得の予定であり、日本では来年中に申請を行いたい」と展望を語った。
アルナイラムは、RNAiの創薬プラットフォームを強みとする研究開発型企業で、2002年に米国で設立。昨年7月に日本法人を立ち上げた。
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