ノバルティスファーマは、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療用製品「ゾルゲンスマ点滴静注」（一般名：オナセムノゲンアベパルボベク）の国内承認を取得した。同製品は、SMAの根本原因である遺伝子の機能欠損を補うものであり、1回の点滴静注で治療が完了する。
ゾルゲンスマは、SMAの原因遺伝子であるヒト運動神経細胞生存蛋白質をコードする遺伝子を組み込んだ、野生型のアデノ随伴ウイルス9型（AAV9）を利用した遺伝子治療用ベクター製品。静脈内投与により、SMAの根本原因であるSMN1遺伝子の機能欠損を補って、運動ニューロンでSMN蛋白質を発現させる。これにより、運動ニューロンの変性・消失を防ぎ、神経・筋肉の機能を高めて筋萎縮を防ぐ。
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