条件付き早期承認制度で3月に承認を取得した日本新薬の核酸医薬品「ビルテプソ点滴静注」（一般名：ビルトラルセン）の効果や安全性を長期的に評価するレジストリの骨格が固まった。国立精神・神経医療研究センター（NCNP）がデータセンターとなって、多施設のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者情報を集積するレジストリ「Remudy-DMD」を新たに立ち上げる。NCNPトランスレーショナル・メディカルセンター長の小牧宏文氏が6月30日、ウェブセミナーで概要を明らかにした。
ビルテプソには、条件付き早期承認制度が適応され、第II相臨床試験までのデータで承認された。治験症例が限られることから、承認条件には全症例での使用成績調査の実施や有効性・安全性の確認を目的とした臨床試験の実施、国内レジストリを用いた調査の実施が義務づけられた。
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