アステラス製薬は9日、海外治験中の有害事象により4人が死亡し、米国食品医薬品局（FDA）から治験を差し止めされている小児神経筋疾患に対する遺伝子治療薬候補「AT132」について、投与再開は2023年度以降、承認申請は当初より3年程度遅れの25年度以降を予定していることを明らかにした。有害事象のメカニズム解明、製剤改良、対象被験者の見直しを伴うプロトコル改訂を検討し、治験再開を目指す。
同日開催されたR＆Dミーティングで説明されたもの。同剤が対象にする疾患は、成育に必要な蛋白質ミオチュブラリンの先天的な欠損により、自立歩行困難、重度の呼吸困難などを発症する神経筋疾患「X連鎖性ミオチューブラーミオパチー」（XLMTM）。推定患者数は新生男児の4～5万人に1人、半数は生後2年は生きられない難病。現在第II相試験段階にある。
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