米バイオジェンは、提携関係にある米ストーク・セラピューティクスが、重度の発育性てんかん性脳症のドラベ症候群の初の疾患修飾薬を目指し開発しているゾレブネルセンの日本を含む第III相試験（EMPEROR試験）を開始したと発表した。52週間の治療期間において偽薬群との間で、大運動発作（major motor seizure）の頻度の変化量を比較評価する。
治験は、ドラベ症候群のほとんどの症例で見られるというSCN1A遺伝子の変異のある2歳以上18歳未満の患者を対象に米国、日本、英国、EUで行う予定。同剤はストークが創製したRNA医薬候補。SCN1A遺伝子の非変異（野生型）コピーから、脳内での不足が発症原因とされるNaV1.1蛋白質の産生を増加させることで治療するようにデザインされたアンチセンスオリゴヌクレオチドで髄腔内に投与する。
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