薬のことなら薬事日報ウェブサイト

◆脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「ゾルゲンスマ」に約1億6700万円の価格がついた。正常な遺伝子を細胞に直接導入することや単回投与で済むことなどが評価され、国内最高額となる薬価が算定された
◆SMAは遺伝性の指定難病で、乳幼児で死亡するケースが多い。今後の医療保険制度のあり方に与える影響の大きさが指摘されるが、患者会が「薬価以上の価値がある」と早期収載を求めるなど、患者の親にとって同剤が一筋の光明であることは間違いない
◆基礎疾患を持つ患者が新型コロナウイルスに感染した場合、重症化しやすい傾向がある。難病患者にとっても今回の感染拡大は恐るべきものだ。既に治療への影響が出ている患者が3割近くに上るとの調査結果も出ている
◆14日に39県で緊急事態宣言が解除された。国内の感染状況は着実に改善に向かっているものの、予断を許さない状況であることは変わらない。難病患者に十分なケアを提供できる環境を取り戻せるかは、一人ひとりの感染を広めない心がけにかかっている。