大塚製薬は22日、40歳前後の比較的若い人の発症が多いFUS遺伝子変異を持った筋委縮性側索硬化症（FUS-ALS）の治療薬として米アイオニスが開発中のウレフネルセンの全世界での独占製造販売権を取得したと発表した。日本を含めグローバル第III相試験実施中だが、承認申請時期は非開示。同社によると、適応予定疾患を対象にした承認薬、臨床開発中の医薬品候補はないと言い、承認されればファーストインクラスの可能性がある。
FUS-ALSは、遺伝子変異により、毒性を持った異常なFUS蛋白質が神経に蓄積することで発症すると考えられている。FUS変異は日本のALS患者の中で2番目に多い原因遺伝子だという。
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