厚生労働省は15日、厚生科学審議会疾病対策部会難病対策委員会に、難病研究を推進させるための対応案を示した。難病研究事業について、診断基準や診療指針の作成、創薬や治療法の開発、ゲノム解析や疫学研究など、各研究段階に応じた新たな研究分野の枠組みを作る。また、希少疾病用医薬品の研究開発促進のための優遇措置を周知して企業の活用を促すほか、患者数が1000人に満たないウルトラオーファンドラッグの開発に必要な試験研究費助成の優遇に取り組む方針も示した。
難病研究事業は、各研究班が原因の究明、治療方法の確立に向けた研究を行う「臨床調査研究分野」と、臨床調査研究分野で組織的・体系的な研究が行われてこなかった疾患の実態把握を目的とした研究を行う「研究症例分野」の２分野に分かれている。
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