希少疾患治療薬を製造販売する「ジェンザイム・ジャパン」は、ライソゾーム病患者の掘り起こしや、診断された新規患者の早期治療を促すため、MRとメディカル・サイエンス・リエゾン(MSL)の連携による情報提供を強化する。グループ会社「サノフィ」からの出向者も含め、MR約50人が全国7ブロックに分けた施設への情報提供、MSL5人がライソゾーム病を認知していない医師への疾患啓発をそれぞれ担い、ライソゾーム病の医療ネットワークを広げる戦略だ。8月に新社長に就任した足利英幸氏は、本紙のインタビューに対し、「早期診断・治療を推進していきたい」と述べ、特にファブリー病治療剤「ファブラザイム」を重点品目に挙げた。
ライソゾーム病は、細胞のライソゾーム内に存在する酵素の活性が遺伝的に欠損・低下し、進行性の臓器障害や精神発達遅滞を引き起こす難治性疾患。数十種類の酵素が知られており、その酵素の数だけ疾患が存在するといわれる。
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