米アルナイラムの日本法人「アルナイラム・ジャパン」は、トランスサイレチン型家族性（hATTR）アミロイドーシスに対するRNA干渉（RNAi）治療薬「パティシラン（一般名）」について、国内第1号製品として申請した。承認されれば、国内初のRNAi治療薬となる。希少疾病用医薬品に指定された優先審査の対象となっており、来年半ば頃の承認を見込んでいる。
同剤は、トランスサイレチン（TTR）遺伝子を標的としたRNAi治療薬で、静脈内投与で特異的なメッセンジャーRNAを標的としてその発現を停止し、TTR蛋白質が作られる前に肝臓で産生を阻害するようにデザインされており、体内組織でのTTRの蓄積が減少することで、hATTRアミロイドーシスの進行を停止、遅延させる。米FDAからも画期的治療薬と希少疾病用医薬品の指定を受け、既に承認、欧州EMAからも承認を取得している。
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