日本新薬は26日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした核酸医薬品「NS-065／NCNP-01」（一般名：ビルトラルセン）を国内で承認申請した。日本で創出された国産の核酸医薬品が、国内で承認申請段階に達したのは初めて。先駆け審査指定制度の対象品目、希少疾病用医薬品として指定を受けており、承認取得の時期は通常よりも早まる見通しだ。
同剤は日本新薬と国立精神・神経医療研究センターが共同で見出した、モルフォリノ化合物で合成されたアンチセンス核酸医薬品。DMDは、遺伝子の変異によって、筋肉の骨組みを作る蛋白質「ジストロフィン」が欠損して筋力が低下する疾患。同剤は、変異したエクソン53が蛋白質に翻訳されることを防ぎ、機能を保ったジストロフィンの発現を誘導する。
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