厚生労働省の「未承認薬使用問題検討会議」は、ワーキンググループ（ＷＧ）から提出された国内未承認薬、スティリペントール(効能・効果＝乳児重症ミオクロニーてんかんの難治性全身強直間代発作：クロバザムおよびバルプロ酸との併用)の検討結果報告書を了承した。これを受けて厚労省は関係企業に対し、早期に承認申請や治験を開始するよう要請する。
スティリペントールは欧州医薬品庁（ＥＭＥＡ）が２００１年５月に乳児重症ミオクロニーてんかん（ＳＭＥＩ）の希少疾病医薬品に指定し、今年１月に承認している。クロバザムとバルプロ酸の併用下によるプラセボ対照実験の２カ月投与の結果、スティリペントール投与群で有効率が有意に高かった。有害事象として、眠気などの中枢神経症状や食欲減少、体重減少、吐き気・嘔吐などの消化器症状が比較的多いが、併用薬投与量の調節等で改善するとされる。
ＳＭＥＩは小児てんかんの中でも極めて難治で、発達遅滞や知的障害、失調、錐体外路症状が出現する症例も多く、死亡率は16 018％に上る。
ＷＧ報告書では、同剤はクロバザムとバルプロ酸の併用下で、間代性強直性痙攣の減少が主にみられるとするＥＭＥＡの評価を示し、３剤併用による有効性がある程度認められているものとした。また、重篤な疾病であり他に有効な薬剤がないことから、ＥＵの承認後に実施中のランダム化二重盲検比較試験、生物学的同等性試験、ポピュレーション薬物動態試験などの結果に留意しつつ、国内における治験を早期に開始すべきとした。
このほか、学会、患者団体から追加で検討要望があった未承認薬の中から、[1]ルフィナミド（効能・効果等＝てんかん、ＥＵで承認）[2]経口リン酸製剤（原発性低リン血症性クル病、米国）[3]オキシコドン注射剤（癌性疼痛、米国）[4]メサドン（癌性疼痛、米国）‐‐と、４ 0６月に欧米４カ国のいずれかで新規承認された医薬品のうち、エクリズマブ（発作性夜間血色素尿症、米国）を加えた５品目について、早期申請を促すべきかＷＧで検討することとした。経口リン酸製剤については開発企業が未定のため、厚生労働省ホームページ上等で募集する。
追加検討要望があったうち、てんかん薬のビガバトリンについては、開発を中止したサノフィ・アベンティスより、投与された患者の約３分の１に視野狭窄の副作用があったため、リスク・ベネフィットの再検討の結果、開発は再開しないとの回答が示された。欧州では承認されているが、使用は非常に限定されている。米国ではアベンティスが副作用報告を受けて開発を断念後、権利譲渡を受けたオベーションが申請中であるため、引き続き状況を見守ることとなった。
