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【厚労省】中外の筋ジス遺伝子薬登場‐13日承認、新再生医療品

2025年05月16日 (金)

 厚生労働省は13日、二つの再生医療等製品を承認した。一つは日本初のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象にする遺伝子治療となる中外製薬の「エレビジス点滴静注」で、条件・期限付き承認となった。1回の投与でDMDの原因となるジストロフィンの欠損を補うよう設計されている。もう一つは、ジャパン・ティッシュエンジニアリングの自家培養軟骨「ジャック」を変形性膝関節症にも使えるよう認めた。

 承認品目は次の通り(カッコ内は、一般名、製造販売会社)

 ▽エレビジス点滴静注(デランジストロゲンモキセパルボベク、中外製薬):効能・効果は「デュシェンヌ型筋ジストロフィー。ただし、抗AAVrh74抗体が陰性、歩行可能な患者、3歳以上8歳未満をいずれも満たす場合に限る」

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