PTCLで2剤が承認取得
厚生労働省が3日付で承認した新医薬品では、国内初のアンチセンス核酸医薬品となる乳児型脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「スピンラザ髄注」、関節リウマチの二次治療で経口剤として用いる選択的JAK1／2阻害剤「オルミエント錠」などが登場した。癌領域では、末梢性T細胞リンパ腫（PTCL）で2剤が新たな治療選択肢として加わった。
スピンラザ髄注‐バイオジェン・ジャパン
「スピンラザ髄注12mg」（一般名：ヌシネルセンナトリウム）は、乳児SMAを適応としたアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）で、疾患に関連した蛋白質をつくるRNAを標的とする国内初のアンチセンス核酸医薬品。変異したSMN1の重複遺伝子であるSMN2のスプライシングを変えることで、完全に機能するSMN蛋白質の産生を増やす。
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