協和キリンは、造血幹細胞の遺伝子改変治療（HSC-GT）技術を持つ英バイオ医薬品企業のオーチャードセラピューティクスの買収を完了し、細胞遺伝子治療の新たなモダリティの新薬候補と研究開発プラットフォームを獲得した。
新薬候補としては希少疾患のライソゾーム病を対象に臨床試験入りしている三つの造血幹細胞遺伝子治療の実用化に取り組む。酵素欠損により引き起こされるライソゾーム病群に対して、遺伝子改変をすることで酵素を作り出せるようにし、単回投与で治療するパイプラインを持つことになった。生産、品質管理体制も獲得した。
＊ 全文閲覧には 薬事日報 電子版 » への申込みが必要です。
