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米食品医薬品局（FDA）は8月5日、成人のナルコレプシー1型の治療薬として、Orzeyful（一般名：オベポレクストン）を承認した。Orzeyfulは、ナルコレプシー1型に伴う症状全般を対象とする初の承認薬であり、疾患の原因であるオレキシンシグナルの喪失を直接標的とする初の治療薬でもある。投与は、1日2回、経口で行う。
ナルコレプシー1型は、覚醒、睡眠、筋緊張を調節に関わる神経ペプチドであるオレキシンを産生する脳細胞の喪失によって引き起こされる。オレキシンが欠乏した状態では、脳は覚醒状態を維持したり、睡眠と覚醒を切り替えたりすることが困難になる。その結果、日中の過度の眠気、カタプレキシー（笑いなどにより感情が高まった際に突然体の力が抜ける症状）、睡眠麻痺、入眠時や覚醒時の幻覚、夜間の睡眠障害など、生活に支障をきたす一連の症状が現れる。
Orzeyfulは、従来の中枢神経刺激薬や鎮静薬のように症状を対症的に抑えるのではなく、本来オレキシンが作用する脳内受容体にOrzeyful自身が直接結合・活性化することで、失われたオレキシンシグナルを回復させる。
今回の承認は、ナルコレプシー1型の成人患者273人を対象に実施された2件のランダム化二重盲検プラセボ対照試験の結果に基づくものである。12週間の投与期間を通じて、両試験においてOrzeyful（2mg）投与群では、プラセボ投与群と比較して、日中の覚醒維持能力が改善し、日中の眠気も大幅に軽減した。また、カタプレキシーの発作回数が有意に減少したほか、睡眠麻痺、幻覚、夜間睡眠の断片化などの症状についても、臨床的に意義のある改善が認められた。最も多く報告された副作用は、不眠、頻尿、尿意切迫感、唾液分泌の増加であった。
FDA医薬品評価センター（CDER）のTiffany R. Farchione氏は、「これまで長年にわたり、ナルコレプシー1型患者は、この複雑で生涯にわたる神経精神疾患に対し、一部の症状にしか対応できない治療法で対処せざるを得なかった。この新薬は、疾患の根底にある生物学的機序に作用し、ナルコレプシー1型を包括的に治療する初めての薬剤である」と述べている。
承認は、武田薬品工業に付与された。（HealthDay News 2026年8月6日）
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https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-full-range-narcolepsy-type-1-symptoms
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