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米食品医薬品局（FDA）は8月28日、既存治療で十分なコントロールが得られていない真性多血症の成人患者に対する新たな治療薬として、Mimrylo（一般名：rusfertide）を承認した。真性多血症は、造血幹細胞の異常により赤血球が過剰に産生される慢性骨髄増殖性腫瘍である。Mimryloは、体内の鉄を調節するホルモンであるヘプシジンの作用を模倣し、新たな赤血球の産生に利用できる鉄を制限することで、赤血球の過剰産生を抑制する。
今回の承認は、標準治療を継続しているにもかかわらず頻回の瀉血を必要とする真性多血症の成人293人を対象とした第3相VERIFY試験の結果に基づく。患者は32週間にわたり、標準治療に加えてMimryloまたはプラセボを投与する群に1対1の割合でランダムに割り付けられた。Mimryloは19 mgから開始し、週1回皮下投与し、ヘマトクリット値を45％未満に維持するよう用量調節された。その結果、20週から32週までの期間に瀉血を必要としなかった患者の割合は、Mimrylo群では76.9％であったのに対し、プラセボ群では32.9％であった。安全性については、Mimryloは52週間の治療期間を通しておおむね良好な忍容性を示した。最も多く認められた有害反応は注射部位反応と貧血であった。
米FDA医薬品評価研究センター（CDER）のTanya Wroblewski氏は、「真性多血症患者は、赤血球の過剰産生による影響に対処するために頻回の瀉血が必要となる慢性血液疾患の管理に長年苦労してきた。今回のMimryloの承認により、患者は治療負担を大きく軽減できる可能性がある、新たなファースト・イン・クラスの治療選択肢を得ることになるだろう」と述べている。（HealthDay News 2026年9月3日）
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https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-its-kind-polycythemia-vera-rare-blood-disorder
https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2026/fda-approval-mimrylo/?utm_source=chatgpt.com
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