千葉大学病院は、血液中の酸素を欠いているために重篤な症状を示す難病「家族性LCAT欠損症」に対し、世界初の遺伝子治療を開始する。リスクの最も高い第1種再生医療臨床研究として実施することが厚生労働省から承認され、患者の脂肪組織から採取した脂肪細胞を体外で培養、遺伝的に欠損しているLCAT遺伝子を導入し、正常なLCAT蛋白を持続的に補充することを目指す。
千葉大病院は、ヒト細胞の中でも特に寿命が長く、癌化などの変化も生じにくい脂肪細胞の特徴に着目。難病治療に向けて蛋白を分泌するよう治療用遺伝子を導入したヒト脂肪細胞の実用化研究を進めてきた。今回の臨床研究は、千葉大病院と千葉大発ベンチャー「セルジェンテック」が日本医療研究開発機構から支援を受け、世界で初めてヒトを対象に実施するもの。LCAT欠損症にとどまらず、血友病やライソゾーム病などへの応用も期待されている。
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