日本新薬は6月28日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として開発している核酸医薬品「NS-065／NCNP-01」の国内外の臨床試験結果を発表した。同剤の投与によって筋肉の機能に必要なジストロフィンタンパク質発現の増加が多数の患者で認められるなど、臨床試験の結果は良好だった。この結果を踏まえ、今年度内の日米同時承認申請を目指して今後、日米の規制当局と協議を進める考えだ。
第II相臨床試験として米国とカナダで24週間の用量設定試験を実施。4～10歳の男児16人を週1回40mg／kg、80mg／kgの2用量群に等しく割り付けて投与したところ、筋肉内のジストロフィンタンパク質発現の増加が全ての患者で認められた。その発現量は正常レベルを100％とした場合に比べ、平均5.8％だった。
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