アルナイラム・ジャパン=18日、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)治療薬「アムヴトラ」(一般名:ブトリシランナトリウム)を新発売した。同剤はTTR-FAP治療における第2世代のsiRNA製剤で、同社が日本で発売する3番目の製品。
TTR-FAPはTTR遺伝子の変異が原因で生じる進行性の難治性疾患。日本には700~1000人程度の患者がいると推定されている。
通常、成人に25mgを3カ月に1回皮下投与する。同社の第一世代siRNA製剤「オンパットロ」の3週間に1回投与に比べ、投与回数を減らした。
薬価は25mg0.5mL1筒が781万0923円。