
日本ライソゾーム病患者家族会協議会理事で日本ムコ多糖症患者家族の会名誉会長の秋山武之氏は、本紙の取材に対し、患者数数十人程度の超希少疾患に対するドラッグラグ・ロス対策について、「日本の中小企業が超希少疾患に参入できるインセンティブが必要」と述べ、従来の希少疾患とは別枠の薬価・薬事制度の創設を求めた。患者会の役割については「創薬環境を整えることはできる」と強調。日本のアカデミア研究者に患者会が持つ情報を提供すると共に、アカデミア研究者から製薬企業への橋渡しを支援することで日本発新薬を後押ししていきたい考えを示す。
秋山氏は、昨年7月に首相官邸で開催された「創薬エコシステムサミット」、今年6月に開催された「創薬力向上のための官民協議会」で患者会の立場から超希少疾患の制度課題に対する改革案を提言した。秋山氏は「ラグ・ロス解消に向けた変化が生じてきているが、超希少疾患薬については20年前から状況が変わっていない」と強調する。
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