旭川医科大学内科学講座の中川直樹教授は12日、都内で行った講演で、患者の半数が10年内に末期腎不全進行するという希少難病であるC3腎症の初の治療薬としてノバルティスファーマの「ファビハルタカプセル」が登場したことについて、同剤が根本原因を標的としていることから「病状の進行抑制や腎機能維持に新たな可能性をもたらす」と語った。薬価は1カプセル7万円強（1日2回投与）であることから、指定難病の医療費助成を受けた上で使用することになるという。
C3腎症は、主に小児期で診断され、国内患者数は数百人と見られる自己免疫疾患。免疫に関与する補体第二経路が過剰に活性することで、炎症や老廃物を濾過する糸球体が損傷すると言われ、ステロイド剤、免疫抑制剤による状態を管理する治療が行われる。
＊ 全文閲覧には 薬事日報 電子版 » への申込みが必要です。
