大阪大学大学院医学研究科血液・腫瘍内科学の植田康敬助教は8月29日、都内で行った講演で、ノバルティスファーマが同15日に新発売した発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の経口治療薬「ファビハルタカプセル200mg」（一般名：イプタコパン塩酸塩水和物）について、同疾患の患者QOLを下げている疲労も治験で有意な改善が示されていることを評価した。同剤は、PNHに対する日本で唯一の単剤で使用可能な経口剤であることから、患者の服用しやすさも期待される。一方で、コンプライアンスが課題になることから、植田氏は薬局薬剤師による指導に期待感を示した。
講演はノバルティスによるプレスセミナーで行われた。PNHは指定難病で、後天性の遺伝子異常により血管内で赤血球が補体により破壊され溶血が起こり、腎障害、貧血、疲労、血栓症などを引き起こす。同剤は、「補体（C5）阻害剤による適切な治療を行っても、十分に効果が得られない場合」に用いるという位置づけ。
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