国立精神・神経医療研究センター脳神経小児科診療部長の小牧宏文氏は17日、中外製薬が開催したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした遺伝子治療用ウイルスベクター製品「エレビジス点滴静注」のセミナーで講演し、昨年6月に米国で報告された急性肝不全による同製品投与患者2人の死亡例に触れた。
投与後90日以内に死亡に至った2例は、同製品が日本で条件・期限付き承認を取得した昨年5月の翌月に報告された。厚生労働省は関係審議会で安全対策の検討を進め、薬価収載は90日ルールを大幅に超えて2026年2月にずれ込んだ。国内最高額の3億円超の薬価が設定されたことも話題となった。
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