米バイオジェンは、早期アルツハイマー病(AD)を対象に、病因の一つと言われるタウ蛋白の産生を抑えるよう設計されている核酸医薬であるディラネルセンの国際共同第II相試験(CELIA試験)結果を発表した。投与18カ月時点で、同試験で検討した全ての用量で脳脊髄液(CSF)中の総タウの平均50~65%の減少を示した。認知機能と日常機能の全般的尺度「CDR-SB」のベースラインからの変化に対する用量反応を評価する主要評価項目は未達だったが、最も強い反応が見られた最低用量の60mgでは認知機能の低下抑制などの副次評価項目は統計学的有意差を示した。同試験は日本も含まれる形で行われた。同社は、国際共同第III相試験に進める計画で、現在準備中だという。
試験結果は、15日まで英国で実施されたアルツハイマー病協会国際会議(AAIC2026)に発表された。同社のエグゼクティブ・バイスプレジデント兼開発部門責任者であるプリヤ・シンハル氏は、「タウを減少させる新たな作用機序が、臨床的ベネフィットにつながることを示す概念実証と重要なエビデンスを提供するもの」とコメントした。
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