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【厚労省】眼科初の遺伝子治療登場‐26日承認の新医薬品など

2023年06月30日 (金)

 厚生労働省は26日、再生医療等製品として遺伝子変異による眼科疾患の遺伝子治療1製品(ノバルティスファーマ)、新医薬品や適応追加など計17製品35品目を承認した。眼科疾患に対する遺伝子治療の承認は日本で初めて。新医薬品には、初の2歳未満の小児適応を追加した抗てんかん剤(ユーシービージャパン)、難治の円形脱毛症治療薬(ファイザー)、潰瘍性大腸炎治療薬ブデソニド製剤の経口剤(フェリング・ファーマ)が登場した。

 承認品目は次の通り(カッコ内は成分名、企業名)

 【再生医療等製品】▽ルクスターナ注(ボレチゲン ネパルボベク、ノバルティスファーマ):効能・効果は「両アレル性RPE65遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィー」


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