第一三共と国立がん研究センターは、新規分子標的薬として変異型クエン酸脱水酵素（IDH1）に対する選択的阻害剤「DS-1001」を共同開発し、標準的治療法のない悪性脳腫瘍（神経膠腫／グリオーマ）患者を対象にファースト・イン・ヒューマン試験となる第I相試験を開始したと発表した。国立がん研究センター中央病院など複数の施設で実施する。
国立がん研究センター研究所の造血器腫瘍研究分野長の北林一生氏を中心とする研究グループでは、悪性脳腫瘍（神経膠腫／グリオーマ）・急性骨髄性白血病・胆管癌・軟骨肉腫などの悪性腫瘍で高頻度に発現する変異型IDH1／2を阻害することで、IDH1／2変異を持つ急性骨髄性白血病の癌細胞が消失することを発見した。
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